BioMarin 侏儒症药物 Vosoritide 可改善患者生长状况(全文)

　　BioMarin制药公司表示，该公司试验药物BMN111(vosoritide)在一项中期研究中，能够改善最常见形式侏儒症儿童的生长状况。BioMarin称，这款药物在软骨发育不全儿童中得到评价，而软骨发育不全是最常见形式的侏儒症。

　　该公司称每天接受这款注射剂药物最高剂量15μg/kg治疗的10名患者与他们之前6个月按年计算的自然基线生长率相比，生长速度增加50%。「如果能够保持，生长速度的增加可能让软骨发育不全儿童继续一种标准化的生长速度，」临床开发高级副总裁Dummer称。

　　该公司称，所有26个儿童的平均年龄为7.8岁，他们表明了一个有利的安全性。Vosoritide已在美国与欧洲获得孤儿药资格。这一资格可以给开发商几项激励措施，包括在美国7年的市场独占权及在欧洲10年的市场独占权。

　　如果获得批准，这款药物的全球销售额可能会达到7亿美元，太阳信托的Pancratov在给顾客的一份报告中这样写道。软骨发育不全是一种遗传性疾病，它在1.5万-4万名新生儿中大约会影响1名患者。

　　它是一种四肢短小形式的侏儒症。软骨发育不全成年男性的平均身高为131cm，女性患者的平均身高为124cm。BioMarin的产品线线包括5款已获批治疗各种罕见疾病的治疗药物。

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